Nanoparticles as Vectors for Gene Therapy Las nanopartículas como vectores de terapia génica
Gene therapy, in which a viral vector is used to modify defective genes or replace missing ones, has shown significant potential as a way of treating disease in animal models. La terapia génica, en el que un vector viral se utiliza para modificar los genes defectuosos o sustituir los desaparecidos, ha puesto de manifiesto un importante potencial como una manera de tratar la enfermedad en modelos animales. However its use in humans has been hampered by safety concerns. Sin embargo su uso en seres humanos se ha visto obstaculizada por problemas de seguridad. So researchers have been looking into the possibility of using nonviral vectors, which should carry fewer inherent risks, to deliver therapeutic genes. Por lo tanto, los investigadores han estado buscando la posibilidad de utilizar nonviral vectores, lo que debería llevar menos riesgos inherentes, para entregar genes terapéuticos.
In a paper published online this week by the Proceedings of the National Academy of Sciences, scientists from State University of New York report that silicon nanoparticles has been successfully used in mice. En un documento publicado en línea esta semana por las Actas de la Academia Nacional de Ciencias, los científicos de la Universidad Estatal de Nueva York informan que las nanopartículas de silicio ha sido utilizado con éxito en ratones.
Paras N. Prasad of the State University of New York (SUNY) at Buffalo and his colleagues manufactured nanoparticles using organically modified silicon. Párrs N. Prasad, de la Universidad Estatal de Nueva York (SUNY) en Buffalo y sus colegas fabricados nanopartículas orgánicamente modificadas utilizando silicio. The surface of these particles can be tailored to target specific cells. La superficie de estas partículas pueden ser adaptados a destinatarios específicos de las células. The team used the tiny units to transport a fluorescent marker gene to dopamine neurons in the brains of mice. El equipo utilizó la pequeña unidades para el transporte de un gen marcador fluorescente que las neuronas de dopamina en el cerebro de ratones. After injecting the nanoparticles, the researchers observed brain cells fluorescing using a new imaging technique that works on live animals. Después de la inyección de nanopartículas, los investigadores observaron las células del cerebro fluorescentes utilizando una nueva técnica que funciona en animales vivos. According to the report, the study is the first in which a nonviral vector has shown efficacy comparable to that of a viral delivery system in an animal model. Según el informe, el estudio es el primero en el que un nonviral vector ha mostrado eficacia comparable a la de un sistema de entrega viral en un modelo animal. A month later none of the animals had experienced adverse effects from the procedure. Un mes más tarde ninguno de los animales había sufrido efectos adversos de este procedimiento.
