Duchenne muscular dystrophy (DMD) is the most prevalent inheritable muscle disease. Distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è il più diffuso ereditabili malattia muscolare. It is caused by mutations in the ~2.5-megabase dystrophin (Dys)-encoding gene. E 'causata da mutazioni nel ~ 2.5-megabase dystrophin (dis)-gene che codifica. New research indicates human mesenchymal stem cells can participate in myotube formation when cultured together with differentiating human myoblasts. Nuova ricerca indica umani cellule staminali mesenchimali in grado di partecipare a formazione myotube quando coltivate insieme a differenziare umana myoblasts. It has also been demonstrated that human mesenchymal stem cells transduced with a tropism-modified high-capacity hybrid viral vector encoding full-length Dys can complement the genetic defect of Duchenne muscular dystrophy myotubes. È stato anche dimostrato che umani cellule staminali mesenchimali transduced con un tropismo modificati ad alta capacità ibrido vettore virale codifica full-length dis possono completare il difetto genetico di distrofia muscolare di Duchenne myotubes.

Therapeutic attempts at DMD have relied on injection of allogeneic Dys-positive myoblasts. Terapeutica tentativi di DMD hanno invocato l'iniezione di allogenici dis-positivi myoblasts. The immune rejection of these cells and their limited availability have prompted the search for alternative therapies and sources of myogenic cells. Il rifiuto immunitario di queste cellule e la loro limitata disponibilità hanno spinto la ricerca di terapie alternative e delle fonti di cellule myogenic. Stem cell-based gene therapy aims to restore tissue function by transplantation of gene-corrected autologous cells. Di cellule staminali a base di terapia genica mira a ripristinare la funzione del tessuto di trapianto di geni corretti cellule autologhe. It depends on (i) the capacity of stem cells to participate in tissue regeneration, and (ii) the efficient genetic correction of defective autologous stem cells. Dipende da (i) la capacità delle cellule staminali a partecipare a rigenerazione dei tessuti, e (ii) l'efficace genetiche correzione del difetto di cellule staminali autologhe. We explored the potential of bone marrow-derived human mesenchymal stem cells (hMSCs) genetically modified with the full-length Dys-coding sequence to engage in myogenesis. Abbiamo esplorato le potenzialità del midollo osseo di derivazione umana cellule staminali mesenchimali (hMSCs) geneticamente modificato con il full-length dis-codifica sequenza di impegnarsi in myogenesis. By tagging hMSCs with enhanced green fluorescent protein (EGFP) or the membrane dye PKH26, we demonstrated that they could participate in myotube formation when cultured together with differentiating human myoblasts. HMSCs di codifica, con un maggiore proteina fluorescente verde (EGFP) o la membrana colorante PKH26, abbiamo dimostrato che essi avrebbero potuto partecipare a myotube formazione quando coltivate insieme a differenziare umana myoblasts. Experiments performed with EGFP-marked hMSCs and DsRed-labeled DMD myoblasts revealed that the EGFP-positive DMD myotubes were also DsRed-positive indicating that hMSCs participate in human myogenesis through cellular fusion. Esperimenti effettuati con EGFP-segnate hMSCs e DsRed-classificati come DMD myoblasts rivelato che la EGFP-DMD myotubes positivi sono stati anche DsRed-positivo che indica che hMSCs partecipare a myogenesis umano attraverso la fusione cellulare. Finally, we showed that hMSCs transduced with a tropism-modified high-capacity hybrid viral vector encoding full-length Dys could complement the genetic defect of DMD myotubes. Infine, abbiamo dimostrato che hMSCs transduced con un tropismo modificati ad alta capacità ibrido vettore virale codifica full-length dis potrebbe integrare il difetto genetico di DMD myotubes.

Source: Fonte: Human Molecular Genetics Journal Genetica molecolare umana ufficiale

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