I bambini e gli infanti con un disordine neurodegenerative raro, subiranno un test clinico di fase I usando le cellule formative all'ospedale dei bambini di Doernbecher, università di salute dell'Oregon & di scienza.

Questa prova proverà se:

1. HuCNS-SC (TM), un prodotto nervoso centrale umano riservato sviluppato dalle cellule formative, inc della cellula formativa è sicuro oppure no.

2. Può ritardare la progressione di due forme di lipofuscinosis di un neurone del ceroid (NCL).

NCL è causato dovuto le mutazioni o cambia nei geni responsabili della produzione di enzimi determinati. Senza questi enzimi o proteine, il materiale sviluppa i neuroni interni del cervello ed altre cellule cerebrali, causanti un declino velocemente progressivo nella funzione di motore e mentale, la cecità, i grippaggi e la morte iniziale.

Il Dott. Robert D Steiner, vice presidente della ricerca pediatrica all'ospedale dei bambini di Doernbecher, ha detto che il trapianto neurale della cellula formativa non è stato fatto mai prima e cellule formative fornirà ad un avanzamento terapeutico importante per i bambini diagnosticati NCL.

il Co-ricercatore Nathan Selden ha commentato che lo sforzo di trasporto delle cellule formative direttamente nel cervello umano è trovato che sicuro ed efficace sarà etichettato come uno del trattamento potenziale in migliaia d'aiuto di pazienti che soffrono dalle malattie di cervello degeneranti.

Fino a sei bambini dall'Oregon o intorno al paese subiranno il trapianto HuCNS-SC a Doernbecher. Gli studi precedenti sui mouse hanno indicato che HuCNS-SC aumenta la quantità dell'enzima mancante, riduce la quantità di materiale anormale nel cervello ed impedice la morte di alcune cellule cerebrali.

Le cellule formative, inc hanno ricevuto lo spazio dall'Organismo di controllo degli alimenti e dei farmaci degli Stati Uniti per iniziare un test clinico di fase 1 di HuCNS-SC nell'ottobre 2005. L'azienda ritiene che questa sia la prima prova utilizzando una composizione purificata delle cellule formative neurali come agente terapeutico potenziale negli esseri umani.

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