Children and infants with a rare neurodegenerative disorder, will undergo a Phase I clinical trial using stem cells at Doernbecher Children’s Hospital, Oregon Health & Science University. Los niños y los lactantes con un raro trastorno neurodegenerativo, será objeto de una Fase I de ensayos clínicos utilizando células madre a Doernbecher Children's Hospital, Oregon Health & Science University.

This trial will test if: Este juicio pondrá a prueba si:

1. HuCNS-SC(TM), a proprietary human central nervous stem cell product developed by Stem Cells, Inc. is safe or not. HuCNS-SC (TM), un propietario nervioso central humano de células madre de los productos desarrollados por las células madre, Inc es seguro o no.

2. It can slow the progression of two forms of neuronal ceroid lipofuscinosis (NCL). Se puede retardar la progresión de dos formas de ceroid lipofuscinosis neuronal (NCL).

NCL is caused due to mutations or changes in the genes responsible for producing certain enzymes. NCL es causada debido a mutaciones o cambios en los genes responsables de la producción de ciertas enzimas. Without these enzymes or proteins, material builds up inside brain neurons and other brain cells, causing a rapidly progressive decline in mental and motor function, blindness, seizures and early death. Sin estas enzimas o proteínas, el material se acumula dentro del cerebro las neuronas y otras células cerebrales, provocando una rápida disminución progresiva en el cálculo mental y la función motora, ceguera, convulsiones y muerte prematura.

Dr Robert D Steiner, vice chairman of pediatric research at Doernbecher Children’s Hospital, said that neural stem cell transplantation has never been done before and stem cells will provide an important therapeutic advancement for the children diagnosed with NCL. Dr Robert D Steiner, vicepresidente de investigación pediátrica en Doernbecher Children's Hospital, dice que neural transplante de células madre nunca se ha hecho antes y las células madre proporcionarán un importante avance terapéutico para los niños con diagnóstico de NCL.

Co-investigator Nathan Selden commented that the effort of delivering stem cells directly into the human brain is found safe and effective it will be tagged as one of the potential treatment in helping thousands of patients suffering from degenerative brain diseases. Co-investigador Nathan Selden, comentó que el esfuerzo de transportar las células madre directamente en el cerebro humano se encuentra seguro y eficaz será etiquetada como una de las posibilidades de tratamiento para ayudar a miles de pacientes que sufren de enfermedades degenerativas del cerebro.

Up to six children from Oregon or around the country will undergo HuCNS-SC transplantation at Doernbecher. Hasta seis niños de Oregon o en todo el país serán sometidos a HuCNS-SC en el trasplante de Doernbecher. Previous studies on mice have shown that HuCNS-SC increases the amount of the missing enzyme, reduces the amount of abnormal material in the brain and prevents the death of some brain cells. Estudios previos en ratones han demostrado que HuCNS-SC aumenta la cantidad de la enzima que falta, reduce la cantidad de material anormal en el cerebro y evita la muerte de algunas células del cerebro.

Stem Cells, Inc. received clearance from the US Food and Drug Administration to initiate a Phase 1 clinical trial of HuCNS-SC in October 2005. Células madre, Inc recibido la liquidación de los EE.UU. Food and Drug Administration para iniciar una fase 1 del ensayo clínico HuCNS-SC en octubre de 2005. The company believes this will be the first trial using a purified composition of neural stem cells as a potential therapeutic agent in humans. La empresa cree que esta será la primera prueba utilizando una depurada composición de las células madre neuronales como un posible agente terapéutico en los seres humanos.

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